В США одобрили первый препарат для лечения синдрома Барта

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) ускоренно одобрило первый препарат для лечения синдрома Барта — редкой и тяжелой генетической патологии митохондрий, чаще всего поражающей мужчин. Регистрационное удостоверение на Forzinity (эламипретид) получила массачусетская биотехнологическая компания Stealth BioTherapeutics, пишет «Фармацевтический вестник» со ссылкой на заявление регулятора.

Препарат можно назначать взрослым и детям весом от 30 кг, он вводится подкожно раз в день, восстанавливая функцию органелл, отвечающих за производство энергии в клетках. Эффективность Forzinity была подтверждена в клиническом исследовании TAZPOWER, где ключевым результатом стало увеличение силы четырехглавой мышцы бедра на 45% от исходного значения.  

Условия FDA для производителя — провести рандомизированное двойное слепое плацебоконтролируемое исследование после одобрения, чтобы подтвердить: изменения, наблюдаемые в силе мышц колена, приносят пользу пациенту. Наиболее распространенными побочными эффектами, выявленными в клинических испытаниях, были легкие и умеренные реакции в месте инъекции.

Ранее «МВ» писал, что американский регулятор представил принципы RDEP, позволяющие ускоренно одобрять препараты для крайне редких заболеваний. Это станет возможно в том числе при невозможности проведения масштабных клинических испытаний. Участвовать в таких испытаниях смогут препараты для очень малых популяций пациентов — менее 1 тыс. человек в США, при отсутствии других вариантов лечения.