Givinostat замедлял потерю двигательной функции при миодистрофии Дюшенна

Ученые из Калифорнийского университета оценили долгосрочную безопасность, переносимость и эффективность givinostat у мальчиков с мышечной дистрофией Дюшенна. Результаты исследования опубликованы в журнале Annals of Clinical and Translational Neurology.

Анализ показал, что применение givinostat в среднем в течение 560 дней задерживало потерю способности подниматься с пола на 2 года, потерю способности пройти тест подъема по четырем ступенькам — на 3 года и потерю способности передвигаться — также на 3 года по сравнению с естественным течением заболевания.

Ученые выявили, что около 87% участников сообщили хотя бы об одном нежелательном явлении, большинство из которых были легкой или средней степени тяжести. Наиболее часто встречались повышение уровня триглицеридов, снижение числа тромбоцитов и диарея. Нежелательные явления, приведшие к снижению дозы, наблюдались у 15% пациентов, получавших givinostat на протяжении всего периода лечения.

Анализировали данные около 200 мальчиков в возрасте от 6 лет и старше, включая участников предыдущих исследований EPIDYS фаз 2 и 3. Все пациенты продолжали терапию givinostat в гибкой дозировке в дополнение к системным кортикостероидам с последующими визитами каждые 4 месяца. Оценивали потерю способности подниматься с пола, проходить тест по 4 ступенькам и передвигаться.

Авторы заключили, что длительное применение givinostat у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна замедляет потерю ключевых двигательных функций на 2–3 года и демонстрирует хорошую переносимость с преимущественно легкими или умеренными побочными эффектами.