В США одобрена первая генная терапия для лечения гемофилии А
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) одобрило первую в США генную терапию BioMarin Pharmaceutical для лечения тяжелой гемофилии А. Об этом сообщается на сайте компании. Речь идет о препарате Roctavian.
| Гемофилия А — это пожизненное генетическое заболевание, вызванное мутацией гена, ответственного за выработку белка FVIII, необходимого для свертывания крови. Люди с гемофилией А подвергаются риску болезненных и потенциально опасных для жизни кровотечений, которые могут возникать спонтанно. При нынешнем стандарте лечения люди проходят пожизненную профилактическую терапию, получая инъекции через определенные интервалы на протяжении всей жизни, чтобы поддерживать достаточное количество фактора свертывания крови в кровотоке. |
Согласно последней фазе исследования препарата, проводившейся три года, у 112 пациентов из 134 наблюдалось среднее снижение средней годовой скорости кровотечения (ABR) на 52% после получения Roctavian (с 5,4 кровотечения в год до 2,6) до конца периода наблюдения (медиана три года) по сравнению с их исходным ABR при проведении плановой профилактики FVIII (5,4 кровотечения в год). Пациенты также сообщили о значительном снижении частоты спонтанных кровотечений и кровоизлияний в суставы после лечения Roctavian (снижение со значения 2 до 0,5—0,6 пункта).
В BioMarin заявили, что большинство участников исследования продолжали реагировать на генную терапию в течение трех лет и далее и компания продолжит наблюдать за ними в течение 15 лет.
Цена терапии Roctavian для однократного введения оценивается в 2,9 млн долл. BioMarin предложит всем медицинским страховщикам США «гарантию», в соответствии с которой она возместит оптовую стоимость препарата, если у пациента не будет зафиксировано ответа на лечение.
Нет комментариев
Комментариев: 0